Gene editing advance shows promise as long-lasting treatment for rare liver disease

Forscher haben einen entscheidenden Durchbruch erreicht: Sie meistern jetzt ein großes Problem der Gentherapie bei Kindern mit seltenen Stoffwechselerkrankungen der Leber — dass die Behandlung mit dem Körperwachstum an Kraft verliert, weil neue, unbehandelte Zellen die behandelten verdrängen. Diese Lösung öffnet die Tür zu Gentherapien, die nicht schwächer werden, sondern lange haltbar bleiben und Kindern ein ganzes Leben lang helfen können. Es ist ein hoffnungsvolles Zeichen, dass Wissenschaft auch bei den hartnäckigsten medizinischen Rätseln vorankommt — und dass Kinder mit Lebererkrankungen bald auf echte, dauerhafte Heilung hoffen dürfen.

Quelle: Medical Xpress